Отзывы о рекламе Здоровье Благополучие 6 мин чтения Ученые надеются навсегда избавиться от высокого уровня холестерина, удалив фрагмент гена Автор
Sandee LaMotte Обновлено 28 августа 2026 г., 10:30 по восточному времени Опубликовано 28 августа 2026 г., 10:30 по восточному времени ОПУБЛИКОВАНО 28 августа 2026 г., 10:30 по восточному времени
Еда и здоровье Генетика Лекарственные препараты Болезни сердца Посмотреть все темы Facebook Твитнуть Email Ссылка Темы Ссылка скопирована! Подписаться
Ученые сообщили, что однократное удаление ключевого гена позволило снизить уровень холестерина, закупоривающего сердце, примерно на 50% в течение целого года без каких-либо побочных эффектов.
В ходе пилотного исследования, опубликованного в журнале The New England Journal of Medicine в ноябре 2025 года, были получены исключительно положительные результаты у четырех человек, принимавших самую высокую дозу экспериментального препарата.
Это исследование было крайне малочисленным — всего 15 пациентов с опасно высоким уровнем холестерина, которые не реагировали на медикаментозное лечение. Целью исследования было проверить безопасность пяти различных доз генно-модифицирующей инфузии, вводимой с помощью CRISPR-Cas9, биологических ножниц, которые вырезают целевой участок гена для его модификации, включения или выключения.
«Если бы вы спросили меня 15 лет назад, могли ли мы сделать что-то подобное, я бы подумал, что вы сошли с ума», — заявил ранее CNN старший автор исследования доктор Стивен Ниссен, главный научный сотрудник Института сердца, сосудов и грудной клетки им. Сиделла и Арнольда Миллеров в Кливлендской клинике в Огайо.
В опубликованном в пятницу в журнале NEJM обновленном исследовании, по-видимому, дается ответ на ключевой вопрос: сохраняется ли эффект от вмешательства?
«Действительно ли подобное вмешательство является разовым? Этот вопрос всегда оставался открытым», — сказал ведущий автор исследования доктор Люк Лаффин, кардиолог-профилактик из Института сердца, сосудов и грудной клетки Кливлендской клиники.
«Эти новые данные, по сути, говорят о том, что снижение уровня холестерина ЛПНП и триглицеридов, которое мы наблюдали через 60 дней после начала лечения, сохраняется более года», — сказал Лаффин. «У людей, принимавших самую высокую дозу, снижение кажется устойчивым и безопасным».
Липопротеины низкой плотности, или ЛПНП, известны как «плохой» холестерин. Они играют важную роль в развитии сердечно-сосудистых заболеваний — основной причины смерти взрослых в США и во всем мире. Триглицериды — это другой тип жиров в крови, который также связан с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний.
Если более масштабные клинические исследования покажут аналогичные результаты, эта процедура может кардинально изменить ситуацию для молодых людей с тяжелым течением заболевания, заявила ранее CNN врач-кардиолог-профилактик доктор Энн Мари Навар, доцент кафедры кардиологии в Медицинском центре UT Southwestern в Далласе.
Редактирование генов у человека по-прежнему вызывает споры, хотя общественность всё чаще поддерживает его в терапевтических медицинских целях. (Юитиро Чино/Moment RF/Getty Images)
«Если вам 20 лет и у вас очень высокий уровень холестерина, то, возможно, гораздо целесообразнее использовать одноразовое лечение, которое не потребует от вас принимать таблетки каждый день или делать инъекции каждые две недели в течение следующих 60 лет», — сказал Навар, который не принимал участия в исследовании. «Потенциал этого просто огромен».
Полученные результаты также обнадеживают, поскольку многие пациенты всех возрастов забывают принимать ежедневные лекарства для контроля высокого уровня холестерина, — сказала Навар: «Несмотря на наличие множества доступных методов лечения, у большинства людей уровень ЛПНП не находится под контролем».
По оценкам исследователей, лишь половина людей принимает лекарства от холестерина более 80% времени, а от 33% до 50% прекращают прием статинов в течение года после начала лечения.
Удачная мутация снижает риск сердечных заболеваний.
Идея генной терапии возникла из необычного источника — генетической мутации в гене ANGPTL3, или гене ангиопоэтин-подобного белка 3, который отвечает за регуляцию ЛПНП и триглицеридов.
У людей с этой генной мутацией — которая, по словам экспертов, встречается примерно у 1 из 250 человек в Соединенных Штатах — одна или обе копии гена ANGPTL3 отключены. Результат впечатляющий, сказал Лаффин: крайне низкий уровень холестерина ЛПНП и триглицеридов на всю жизнь без каких-либо видимых негативных последствий. Наличие мутации также значительно снижает или даже полностью исключает риск сердечно-сосудистых заболеваний.
Статья по теме
Общий план: африканская женщина работает за ноутбуком в гостиничном номере ночью. PixelCatchers/E+/Getty Images
4 минуты чтения
«Это естественная мутация, которая защищает от сердечно-сосудистых заболеваний», — сказал Ниссен, занимающий должность заведующего кафедрой сердечно-сосудистой медицины имени Льюиса и Патрисии Дики в Кливлендской клинике. «А теперь, когда появилась технология CRISPR, у нас есть возможность изменять гены других людей, чтобы и они могли получить эту защиту».
У людей с естественной мутацией ген ANGPTL3 деактивирован в каждой клетке организма. Однако новая терапия CRISPR-Cas9 воздействует только на печень — орган, отвечающий за синтез триглицеридов и выработку холестерина, а также за удаление его избытка из кровотока.
По словам Ниссена, такой целенаправленный подход вселяет уверенность в долгосрочную безопасность действия препарата, снижая вероятность редактирования генов в других частях тела.
Наиболее эффективным оказался самый высокий дозировка.
В ходе исследования одна группа людей получала крошечную дозу препарата на основе CRISPR в размере 0,1 миллиграмма на килограмм, в то время как другие получали 0,3, 0,6, 0,7 и 0,8 миллиграмма на килограмм, — сказал Лаффин.
При измерении через два месяца после инфузии у людей, получивших самую высокую дозу — 0,8 миллиграмма на килограмм, — наблюдалось среднее снижение уровня триглицеридов на 55% и снижение уровня холестерина ЛПНП почти на 50%. Через год средний уровень триглицеридов у участников этого исследования снизился почти на 48%, а уровень холестерина — почти на 53%.
Имеющиеся сегодня лекарственные препараты уже способны снизить уровень холестерина ЛПНП до значений, выявленных в исследовании.
«На самом деле, некоторые лекарства обладают несколько большей эффективностью», — заявил ранее CNN доктор Прадип Натараджан, директор отделения профилактической кардиологии в Массачусетской больнице общего профиля и доцент кафедры медицины Гарвардской медицинской школы в Бостоне.
Типичный уровень ЛПНП составляет около 100. Однако кардиологи могут предпочесть людям с уже имеющимися заболеваниями сердца или тем, кто родился с трудно контролируемым уровнем холестерина, снизить уровень холестерина ЛПНП до 40 или 50. Этого очень трудно добиться с помощью диеты и образа жизни, сказал Натараджан, который не принимал участия в исследовании.
Статья по теме
Фото предоставлено Даной Сантас.
6 минут чтения
Согласно исследованию, побочные эффекты первоначального лечения были минимальными и в основном заключались в раздражении в местах введения препаратов. У одного человека произошла грыжа межпозвоночного диска, а у другого повысился уровень ферментов, которые могли свидетельствовать о повреждении печени, но эти показатели нормализовались в течение двух недель.
Однако один человек умер через шесть месяцев после инфузии. «У него было обширное, запущенное сердечно-сосудистое заболевание, и он получил ничтожно малую дозу в 0,1, дозу, которая не оказывает никакого эффекта», — сказал Ниссен.
«Мы не считаем, что его смерть как-либо повлияет на исследование», — сказал Ниссен. «Кроме того, FDA рекомендовало наблюдать за этими людьми в течение 15 лет после завершения всех испытаний, чтобы выявить возможные долгосрочные побочные эффекты. Это будет сделано».
Также наблюдалось снижение уровня ЛПВП (липопротеинов высокой плотности), известных как «хороший холестерин», на 20% как через два месяца, так и через год после лечения.
В США и Австралии проводится новое клиническое исследование, в котором до 40 человек получают максимальную дозу препарата. По словам Лаффина, полученные результаты должны уточнить долгосрочные прогнозы. Затем исследования должны перейти ко второй и третьей фазам клинических испытаний и получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), прежде чем процедура станет более широко доступной — процесс, который часто занимает годы.
«Одним из удивительных результатов исследования стал отклик общественности, которая спрашивала, могут ли они принять участие в этих клинических испытаниях», — сказал Лаффин. «Люди звонили в Американскую кардиологическую ассоциацию, звонили нам в Кливлендскую клинику — энтузиазм очень велик. Мы не знали, что пациенты будут готовы пройти генетическое лечение, но, очевидно, они готовы».
Вдохновляйтесь еженедельной подборкой простых и эффективных способов жить хорошо. Подпишитесь на рассылку CNN «Жизнь, но лучше», чтобы получать информацию и инструменты, разработанные для улучшения вашего самочувствия.
Еда и здоровье Генетика Лекарственные препараты Болезни сердца Посмотреть все темы Facebook Твитнуть Email Ссылка Темы Ссылка скопирована! Подписаться
