Компания Amylyx Pharmaceuticals объявила в пятницу, что ее препарат от бокового амиотрофического склероза, или БАС, под названием Relyvrio, не показал существенной пользы в крупных клинических испытаниях и может быть отозван с рынка.
Новые результаты крупного клинического исследования фазы 3 под названием Phoenix показали, что препарат не превзошел плацебо в улучшении функциональной шкалы БАС участников, показателя их способности дышать, глотать и говорить через 48 недель. Это также не привело к существенному улучшению качества жизни, общей выживаемости и респираторной функции, о которых сообщают пациенты.
«Мы удивлены и глубоко разочарованы результатами PHOENIX», — заявили в пресс-релизе Джастин Кли и Джошуа Коэн, со-генеральные директора Amylyx. «В течение следующих восьми недель наша команда продолжит взаимодействовать с регулирующими органами и сообществом БАС для обсуждения результатов PHOENIX. В наших решениях мы будем руководствоваться двумя ключевыми принципами: делать то, что правильно для людей, живущих с БАС, на основании информации регулирующих органов и сообщества БАС, а также на основании того, что говорит нам наука».
Эмиликс заявила, что обсуждения в ближайшие восемь недель могут включать вывод Реливрио с рынка. Тем временем, услуги по лекарственной поддержке и поддержке пациентов по-прежнему доступны для людей, живущих с БАС; однако компания приостановила продвижение Relyvrio.
«Мы опечалены сегодняшними новостями, и наши сердца обращены ко всем членам сообщества БАС, которое отчаянно нуждается в новых безопасных и эффективных методах лечения», — заявила некоммерческая Ассоциация БАС в электронном письме CNN. «Мы благодарны FDA и Amylyx за тесное сотрудничество с сообществом БАС на протяжении всего этого процесса».
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, поражает около 30 000 человек в Соединенных Штатах. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США, это смертельное нейродегенеративное заболевание, которое убивает нервы, которые заставляют мышцы работать, влияя на способность двигаться, говорить, глотать и, в конечном итоге, дышать. Среднее время от развития симптомов до смерти составляет от двух до пяти лет.
«АЛС — ужасное заболевание. Хороших вариантов лечения не существует», — сказала Холли Фернандес Линч, доцент кафедры медицинской этики и права Пенсильванского университета. «Существует ненасытное желание разработать что-то, что изменит течение этой болезни».
Реливрио получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в сентябре 2022 года на основании небольшого исследования фазы 2, которое показало умеренное замедление прогрессирования заболевания у людей, принимавших препарат. Но это решение было спорным, поскольку доказательств эффективности препарата на тот момент было недостаточно по типичным стандартам FDA, сказал Фернандес Линч.
«Что касается вывода о его эффективности, нас попросили найти убедительные и надежные доказательства, и я думаю, что это исследование не совсем соответствует этой планке», — доктор Кеннет Фишбек, член отдела периферийных устройств FDA. и Консультативного комитета по лекарствам для центральной нервной системы и исследователь Национального института здравоохранения, заявили на встрече в марте 2022 года.
Однако после обширного лоббирования со стороны групп по защите прав пациентов с БАС и обещания компании рассмотреть возможность отзыва препарата, если более масштабное исследование третьей фазы не подтвердит преимущества, консультативный комитет передумал и проголосовал за одобрение, сказал Фернандес Линч. .
Получайте еженедельный информационный бюллетень CNN Health
Подпишитесь здесь, чтобы каждый вторник получать результаты от доктора Санджая Гупты от команды CNN Health.
«Если бы FDA не одобрило ранее, а затем результаты исследования PHOENIX были бы положительными, тысячи людей, живущих с БАС, не имели бы доступа к продлевающему жизнь лечению, которое было безопасным в течение более двух лет», — говорится в заявлении Ассоциации БАС. . «Наше сообщество заявило FDA, что они готовы пойти на риск, если это окажется неэффективным».
Теперь, когда результаты третьей фазы показывают, что препарат неэффективен, Amylyx Pharmaceuticals должна отменить его, сказал Фернандес Линч. Если компания решит не делать этого, FDA сохранит за собой право изъять препарат с рынка, но это будет гораздо более длительный процесс, добавила она.
Фернандес Линч сказала, что, хотя она считает, что риск, сделанный FDA в этом случае, был разумным, она обеспокоена тем, сколько денег Amylyx заработала на продаже препарата, который не работает.
Согласно финансовым результатам компании за весь год, Relyvrio стоит около 158 000 долларов в год и принес Amylyx 381 миллион долларов продаж и 49 миллионов долларов прибыли для Amylyx в 2023 году.
«Я думаю, что это пример того, как если вы собираетесь допустить появление лекарств на рынке в условиях неопределенности, то нам необходимо иметь больший контроль над ценами», — сказал Фернандес Линч.
Жаклин Ховард из CNN внесла свой вклад в этот репортаж.