В понедельник группа независимых консультантов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США проголосовала за одобрение препарата донанемаб компании Eli Lilly, моноклонального антитела, разработанного для замедления прогрессирования ранней симптоматической болезни Альцгеймера, согласившись, что он безопасен и эффективен.
По данным Ассоциации Альцгеймера, каждый третий пожилой американец умирает от болезни Альцгеймера или другой формы деменции, убивая больше людей, чем рак простаты и молочной железы вместе взятые.
Донанемаб помогает организму удалять скопления амилоидных бляшек в мозге, которые являются признаком болезни Альцгеймера. Эти бляшки представляют собой вредные отложения, которые могут образовываться в мозге с возрастом. Удаление бляшек, похоже, замедляет изменения в мозге, которые происходят при болезни Альцгеймера.
Когда препарат попадает в мозг, он связывается с амилоидными бляшками, и его присутствие привлекает внимание иммунной системы, что облегчает удаление бляшек.
Лечения и лекарства, предотвращающего развитие болезни Альцгеймера, не существует, но было показано, что донанемаб и Лекемби, еще один препарат, который уже есть на рынке, производства Eisai и Biogen, замедляют прогрессирование болезни на ранних стадиях. .
Компания Lilly сообщила Консультативному комитету FDA по препаратам для лечения периферической и центральной нервной системы, что ее данные поздних клинических исследований показали «весьма значимые результаты» для пациентов, принимавших донанемаб, со снижением риска прогрессирования заболевания на 37% в течение полутора лет. по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
Серьезные нежелательные явления были «в целом сопоставимы» среди всех групп в исследованиях и были нечастыми, сообщил Лилли комитету, и возникали только у 2% пациентов. У пациентов, принимавших донанемаб, уровень смертности был немного выше — 2% по сравнению с 1,7% в группе плацебо исследования.
Три человека умерли во время приема препарата после развития ОРВИ или микрокровоизлияний, известных как аномалии визуализации, связанные с амилоидом.
В ходе испытаний Лекемби, препарата, который уже представлен на рынке, у некоторых пациентов наблюдалась ОВС, но частота этого явления была ниже, чем в исследовании донанемаба. Лекемби также был связан со смертями пациентов.
Поскольку большинство пациентов с донанемабом, у которых возникли проблемы с ARIA, сделали это в первые шесть недель исследования, компания Lilly сообщила комитету, что добавила к исследованию еще одну МРТ, чтобы выявить проблему, прежде чем давать пациенту вторую инфузию. Целью будет выявление пациентов с бессимптомной АВСА. Если бы заболевание было обнаружено, врачи приостановили бы лечение, чтобы оно могло пройти и не стать более серьезным или симптоматическим.
Глядя на эти результаты клинических испытаний поздней стадии, комитет FDA проголосовал по двум конкретным вопросам и обсудил три других основных темы.
Комитет единогласно проголосовал «да» на вопросы о том, показали ли данные, что препарат эффективен для лечения болезни Альцгеймера и перевешивает ли польза от препарата риски при лечении болезни Альцгеймера у популяции, участвовавшей в клинических исследованиях. .
FDA примет во внимание рекомендации комитета при принятии решения о том, давать ли препарату зеленый свет.
Член комитета доктор Дин Фоллманн, заместитель директора по биостатистике Национального института аллергии и инфекционных заболеваний, сказал, что проголосовал за, потому что доказательства «были убедительными и последовательными во всех подгруппах».
Проголосовав за, Сара Долан, исполняющая обязанности представителя потребителей в комитете и консультант Института критического пути в Тусоне, штат Аризона , заявила, что довольна результатами исследования.
«Здесь существуют огромные неудовлетворенные медицинские потребности, которые, надеюсь, можно будет удовлетворить», — сказал Долан.
Член комитета доктор Кэтлин Постон, директор Стэнфордского центра двигательных расстройств, сказала, что проголосовала за, полагая, что препарат приносит пользу, «пока риски контролируются».
В исследованиях участвовали только пациенты с низким или средним уровнем тау — белка, который может стать аномальным и способствовать развитию заболевания. Лилли исключила пациентов, у которых тау отсутствовал или был очень низким, поскольку в исследовании не было возможности наблюдать за пациентами достаточно долго, чтобы увидеть, имеет ли препарат какое-либо значение. Они также исключили людей с высоким содержанием тау. У комитета были некоторые опасения по поводу экстраполяции результатов на подгруппу пациентов с другими уровнями тау; они хотели видеть больше данных.
Большую часть комитета также не устраивало требование FDA провести тау-ПЭТ-тест, чтобы определить, имеет ли пациент право на прием препарата. поскольку тест не является широко доступным и некоторым людям будет сложно получить препарат.
видео
FDA также попросило комитет рассмотреть дополнительные факторы, касающиеся текущих исследований и факторов, связанных с возможным применением препарата.
Лилли предполагает, что пациенты смогут прекратить прием препарата, если они добьются достаточного прогресса в его приеме. Комитет предположил, что исследования должны показать, какие критерии будут подходящими для прекращения или возобновления приема препарата, если симптомы вернутся. Комитет также отметил, что в исследовании было мало разнообразия, большинство участников были белыми, и заявил, что в будущих исследованиях необходимо будет привлечь больше цветных людей, чтобы понять, как препарат действует в различных группах населения. Комитет также отметил, что, если препарат будет одобрен, врачам придется информировать своих пациентов о пользе и риске приема этого лекарства.
Первоначально, когда FDA заявило, что собирается провести это заседание, это заявление стало неожиданным, поскольку многие эксперты думали, что препарат будет одобрен FDA в прошлом году.
Перед голосованием доктор Рейза Сперлинг, профессор неврологии Гарвардской медицинской школы, сообщила комитету, что без лечения растущее число людей с болезнью Альцгеймера может стать серьезной угрозой для страны.
«Мы делаем такую хорошую работу по продлению жизни людей, что создадим чрезвычайную ситуацию в области общественного здравоохранения, если не найдем способ предотвратить эту болезнь», — сказал Сперлинг.
Тем временем в Lilly заявили, что работают над дополнительными методами лечения болезни Альцгеймера.
«Признавая огромное бремя, которое несет это заболевание, мы очень серьезно берем на себя ответственность за предоставление пациентам хорошо изученной терапии, модифицирующей заболевание», — заявил комитету доктор Дэвид Хайман, главный медицинский директор компании Eli Lilly and Company.
Лилли рассматривает донанемаб как «важный, но в конечном итоге постепенный» шаг в лечении болезни Альцгеймера. В конечном счете, Хайман сказал, что Лилли хотела бы разработать лекарство, которое будет лечить болезнь еще до того, как у кого-то начнут проявляться симптомы, и над таким лекарством работают.
«Пациенты заслуживают большего, и мы продолжаем работать над дополнительными подходами к лечению этого заболевания», — сказал Хайман.
После встречи компания Lilly заявила, что удовлетворена положительным голосованием комитета.
«Мы рады единогласному признанию комитетом положительного соотношения пользы и риска донанемаба», — сказал Марк Минтун, вице-президент группы Eli Lilly по исследованиям и разработкам в области нейробиологии, в пресс-релизе. «Мы с нетерпением ждем возможности предоставить пациентам этот вариант лечения».
Ассоциация Альцгеймера призвала комитет рекомендовать одобрение донанемаба и приветствовала единогласное голосование комитета в пользу препарата.
«Будущее с более одобренными методами лечения болезни Альцгеймера — это огромный прогресс для людей, имеющих право на эти лекарства», — сказала доктор Джоан Пайк, президент и главный исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера. «Прогресс в лечении наблюдается».
USAgainstAlzheimer's, национальная некоммерческая организация, которая свидетельствовала в пользу препарата во время общественного обсуждения на встрече, заявила, что существует неотложность и «огромная неудовлетворенная потребность» в лечении болезни Альцгеймера.
Получайте еженедельный информационный бюллетень CNN Health
Подпишитесь здесь, чтобы каждый вторник получать результаты от доктора Санджая Гупты от команды CNN Health.
«В случае одобрения FDA донанемаб станет вторым препаратом на рынке, который поможет людям на ранних стадиях болезни Альцгеймера жить более качественной жизнью в течение более длительного периода времени, одновременно предоставляя пациентам и их врачам еще один вариант лечения. планы», — сказал председатель и соучредитель Джордж Враденбург. «Мы благодарны консультативному комитету за одобрение этого многообещающего лечения».