Нобелевская премия по физиологии и медицине 2024 года присуждена американским ученым Виктору Амбросу и Гэри Рувкуну за их работу по открытию микроРНК — молекулы, которая управляет функционированием клеток организма.
Их исследования показали, как гены, содержащие инструкцию по жизни, приводят к появлению различных типов клеток в организме человека. Этот процесс известен как регуляция генов.
Комитет по Нобелевской премии объявил о престижной награде, которая рассматривается как вершина научного достижения, в Швеции в понедельник. Он похвалил «новаторское открытие», которое, по словам комитета, «раскрыло совершенно новое измерение в регуляции генов».
Открытие регуляции генов с помощью микроРНК — семейства молекул, помогающих клеткам контролировать тип производимых ими белков, которое существует уже сотни миллионов лет, — стало результатом десятилетий работы Амброса, профессора естественных наук Медицинской школы Массачусетского университета, и Рувкуна, профессора генетики Гарвардской медицинской школы.
«Их открытие… имеет фундаментальное значение для понимания того, как работают клетки, и, следовательно, как развиваются организмы», — сказал Лав Дален, профессор эволюционной геномики в Стокгольмском университете. «Это открытие было новаторским и повлияло более или менее на все области биологии и медицины», — сказал он CNN по электронной почте.
Как клетки выполняют разные функции
«Информацию, хранящуюся в наших хромосомах, можно сравнить с инструкцией по эксплуатации для всех клеток нашего тела. Каждая клетка содержит одни и те же хромосомы, поэтому каждая клетка содержит абсолютно одинаковый набор генов и абсолютно одинаковый набор инструкций», — говорится в заявлении комитета, в котором подробно описывается работа дуэта.
И все же, разные типы клеток – такие как мышечные и нервные клетки – имеют разные характеристики. Оба биолога посвятили свою карьеру исследованию того, как возникают эти различия.
«Ответ кроется в регуляции генов, которая позволяет каждой клетке выбирать только соответствующие инструкции. Это гарантирует, что в каждом типе клеток активен только правильный набор генов», — заявил комитет.
Регуляция генов микроРНК способствовала эволюции все более сложных организмов. Если регуляция генов нарушается, это может привести к раку и другим заболеваниям, встречающимся у людей и животных, таким как потеря слуха и скелетные заболевания.
«МикроРНК очень тесно связаны с раком. Продолжаются исследования по созданию методов лечения или использованию микроРНК — имитирующих микроРНК или блокирующих микроРНК — для лечения рака. В этом есть некоторые технические препятствия, поэтому пока нет никаких лекарств», — сказал Томас Перлманн, генеральный секретарь Нобелевской ассамблеи.
«Мы награждаем это из-за его фундаментальной важности для базового понимания физиологии. Мы знаем из истории, что эти большие открытия, они трансформируются в клинические улучшения, но это требует времени», — сказал он CNN.
От «странности» к фундаментальному открытию
В своей ранней работе пара изучала генетический состав крошечного круглого червя длиной 1 миллиметр, C. elegans. Несмотря на свой небольшой размер, этот червь обладает многими специализированными типами клеток, такими как нервные и мышечные клетки, которые также встречаются у более крупных и сложных животных, что делает его полезной моделью для исследования того, как ткани развиваются и созревают в многоклеточных организмах.
«Первая микроРНК была открыта Виктором Амбросом в 1993 году, но более семи лет ее считали диковинкой, свойственной небольшому червю C. elegans», — сказал Олле Кемпе, профессор эндокринологии в Каролинском институте и заместитель председателя Нобелевского комитета по медицине.
Комитет заявил, что это открытие 1993 года было встречено «оглушительным молчанием» и изначально считалось не имеющим отношения к человеку, пока Рувкун не опубликовал свое открытие другой микроРНК, которая, как теперь известно, присутствует во всем животном мире.
«Затем эта область взорвалась», — сказал Кемпе. «Сейчас в разных организмах идентифицировано более десятков тысяч микроРНК».
По словам Дэвида Пендлбери, руководителя отдела анализа исследований в Институте научной информации Clarivate, многие годами ждали присуждения Амбросу и Рувкуну Нобелевской премии.
«Они (микроРНК) предлагают потенциальные диагностические и терапевтические возможности при лечении рака и других заболеваний. В настоящее время проводятся клинические испытания по использованию профилирования микроРНК для прогнозирования состояния пациента и клинического ответа», — сказал Пендлбери CNN.
Янош Хеллер, доцент кафедры биомедицинских наук в Университете города Дублин, сказал, что эта работа «открыла нам глаза на удивительный механизм, который строго контролирует то, что происходит в наших клетках».
Джошуа Розенталь, старший научный сотрудник Лаборатории морской биологии Чикагского университета, отметил, что открытие микроРНК также помогает объяснить, почему многие организмы имеют одинаковое количество генов, несмотря на разный уровень сложности.
«За последние два десятилетия мы секвенировали целые геномы невероятно большого разнообразия организмов. Один из удивительных результатов заключается в том, что количество генов, необходимых для кодирования крошечного червя-нематоды, рыбы и человека, примерно одинаково. Если это так, то как генерируется сложность?» — сказал он CNN.
«Ответ, по-видимому, кроется в сложных способах, с помощью которых информация внутри этих генов, подобно свету, может быть включена, выключена и затемнена. Теперь мы знаем, что микроРНК, которые когда-то ученые отвергали как загрязняющие вещества, мешающие изучению «более важных» РНК, являются ключевыми компонентами для регуляции генов практически в каждой клетке каждой ткани каждого растения и животного», — добавил Розенталь.
В прошлом году премия была присуждена Каталин Карико и Дрю Вайсману за их работу над вакцинами на основе мРНК — важнейшим инструментом в сдерживании распространения COVID-19.
Премия предусматривает денежную выплату в размере 11 миллионов шведских крон (1 миллион долларов США).
Подпишитесь на научную рассылку Wonder Theory от CNN. Исследуйте вселенную с новостями о захватывающих открытиях, научных достижениях и многом другом.
Исправление: в подписи к фотографии в более ранней версии этой статьи имя Гэри Равкуна было написано с ошибкой.
