Президент Дональд Трамп отвечает на вопросы после заявления о «значимых медицинских и научных открытиях для американских детей» в Рузвельт-руме Белого дома 22 сентября 2025 года в Вашингтоне, округ Колумбия.
9 минут чтения
Высокопоставленные представители FDA заявили на брифинге в понедельник, что, хотя данные были достаточно убедительными для одобрения использования лейковорина для редкое генетическое В случаях дефицита фолиевой кислоты в головном мозге не удалось найти достаточных доказательств того, что это поможет детям с аутизмом или другими причинами дефицита фолиевой кислоты в головном мозге.
«На данный момент у нас недостаточно данных, чтобы утверждать об эффективности этого метода для лечения аутизма в более широком контексте», — говорит один из старшеклассников. Об этом заявил представитель агентства.
«Им действительно требовался анализ данных для обоснования потенциального одобрения для некоторых форм аутизма. И в данном случае анализ был проведен в соответствии с запросом, и имеющиеся у нас данные подтвердили одобрение именно для этого конкретного показания», имея в виду редкую генетическую форму. дефицита фолиевой кислоты, еще один об этом заявил высокопоставленный чиновник FDA.
Представители власти также отметили, что крупнейшее рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование препарата на детях с аутизмом было недавно отозвано после выявления ошибок в данных, представленных в исследовании.
«Ущерб уже нанесен».
Согласно исследованию, опубликованному в этом месяце в медицинском журнале Lancet, в течение нескольких недель после сентябрьского брифинга в Белом доме количество новых рецептов на лейковорин удвоилось.
У родителей возникали трудности с приобретением препарата, некоторые описывали сложные поиски поставщиков и аптек, которые могли бы помочь. В некоторых случаях, когда они не могли получить рецептурный препарат, люди обращались к нерегулируемым безрецептурным добавкам фолиевой кислоты.
Автор исследования, доктор Джереми Фауст, врач скорой помощи в больнице Бригхэм и Уомен, заявил на прошлой неделе CNN, что доказательства эффективности лейковорина в лечении аутизма недостаточны и не оправдывают изменения практики, но он не был удивлен резким ростом числа назначений этого препарата.
«Я думаю, что трибуна Белого дома – это очень влиятельное место, и люди действительно прислушиваются к нашим лидерам, даже несмотря на то, что РФК говорит такие вещи, как: „Не принимайте от меня медицинские советы“», – сказала Фауст.
Доктор И. Дэвид Голдман, профессор медицины и медицинской фармакологии в отставке из Медицинского колледжа Альберта Эйнштейна, автор научных работ об этой крайне редкой форме дефицита фолиевой кислоты, заявил, что между редкой генетической формой дефицита фолиевой кислоты в головном мозге и аутизмом нет никакого совпадения. Он сказал, что врачи используют лейковорин для лечения редкого дефицита фолиевой кислоты с 2009 года, когда это состояние было впервые выявлено.
«Хорошо бы внести ясность в вопрос о том, как обстоят дела с доказательствами эффективности этого метода лечения», — сказал он.
«Но, знаете, ущерб уже нанесен, потому что родители детей с аутизмом в отчаянии», — сказала Голдман.
Статья по теме
На этом иллюстративном снимке, сделанном в Швенксвилле, штат Пенсильвания, США, 24 сентября 2025 года, человек позирует с бутылкой лейковорина. REUTERS/Hannah Beierr
6 минут чтения
В понедельник, отвечая на вопрос о том, планирует ли FDA провести собственные исследования, чтобы выяснить, может ли лейковорин помочь некоторым детям с аутизмом, высокопоставленные чиновники заявили, что, хотя могут предприниматься и другие федеральные усилия по поддержке подобных исследований, в самом агентстве ничего подобного не делается.
«Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) не проводит клинические испытания, и хотя у нас есть некоторые механизмы финансирования, мы, как правило, не финансируем крупные клинические испытания лекарств и препаратов от аутизма», — сказал один из чиновников.
Помимо узкой сферы применения, одобрение, вынесенное во вторник, было также необычным, поскольку оно основывалось на систематическом обзоре литературы, «включая опубликованные отчеты о случаях заболевания с информацией на уровне отдельных пациентов, а также данные о механизмах действия».
Как правило, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) требует проведения рандомизированных клинических испытаний с плацебо-контролем, чтобы доказать безопасность и эффективность лекарственных препаратов, прежде чем они будут одобрены или их применение будет расширено.
Однако высокопоставленные чиновники заявили в понедельник, что, поскольку этот дефицит фолиевой кислоты встречается крайне редко, будет сложно протестировать лейковорин в рандомизированных плацебо-контролируемых исследованиях с участием людей, страдающих этим дефицитом.
В ходе клинических исследований было установлено, что у детей с генетическим дефектом и дефицитом фолиевой кислоты в головном мозге наблюдалось значительное улучшение состояния при приеме лейковорина.
«У этих детей прекращались приступы, или, если лечение проводилось достаточно рано, они становились полностью бессимптомными с клинической точки зрения», — заявил один из высокопоставленных чиновников FDA.
«Это фактически затруднило бы проведение рандомизированного контролируемого исследования из-за столь выраженной реакции на лечение, поскольку было бы неэтично после того, как мы уже увидели такую выраженную реакцию, случайным образом распределять людей в группу плацебо», — сказал чиновник.
Это ответ, который часто используется для объяснения того, почему Проведение рандомизированных контролируемых испытаний новых версий вакцин, уже находящихся в использовании, может быть неэтичным.
Вопросы инвалидности Федеральные агентства Лекарственные препараты Новинки в медицине Посмотреть все темы Facebook Твитнуть Email Ссылка Темы Ссылка скопирована! Подписаться
